雅加达-Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna赢得了2020年诺贝尔化学奖,这都是创建当今最先进的基因修饰技术CRISPR / Cas9的关键。 CRISPR是什么,为什么这个发现引起争议?

Charpentier是德国柏林马克斯·普朗克研究室的科学家。同时,Doudna来自美国伯克利的加利福尼亚大学。 CRISPR / Cas9或也称为生命密码剪刀(DNA)是一项技术,可让科学家以很高的精度转换DNA,无论是在动物,植物还是其他微生物中。不仅。工程过程也可以在相对短的时间(大约数周)内完成。

DNA是科学的最大谜团和挑战之一。如果比喻,DNA是宇宙生命的手册。 CRISPR / Cas9正在其中起作用,有助于靶向遗传材料内的区域。通过这种方式,科学家能够改变和灭活某些基因,或在定位区域引入新的遗传物质。

Cas9是一种修饰的蛋白质,其作用就像剪刀,可以切割DNA链的一部分。 CRISPR代表簇状规则间隔的短回文重复序列,这意味着DNA序列在基因组中重复。

约翰·霍普金斯医学院分子生物学与遗传学系助理教授安德鲁·霍兰德(Andrew Holland)表示:“杜德娜(Doudna)和夏彭蒂埃(Charpentier)表明,CRISPR的工作原理像剪刀,可以切割特定的DNA序列。”美国有线电视新闻网(CNN)于10月8日星期四援引该教授的话说。

他补充说:“一旦进行切割,DNA密码就有可能改变。这使科学家可以针对DNA密码进行修改,以便他们能够理解和治疗遗传疾病。”

朝着很多创新

CRISPR / Cas9于2016年首次实施。迄今为止,CRISPR / Cas9已在几乎所有生物体上进行,包括植物,动物,微生物,甚至人类。这些DNA剪刀的发现为基因遗传疾病的治疗提供了许多创新机会。以癌症为例。 DNA剪刀使新的癌症治疗成为可能。

Charpentier在接受CNN 2016采访时说:“系统要做的是,它可以识别某些特定基因并修复突变。我们可以复制粘贴或进行某些更改,就像更改文本一样。该系统可以更改基因组并更改基因的特性。”

除临床医学外,CRISPR / Cas9还能够在农业方面提供许多创新。 CRISPR / Cas9可用于种植含有重金属的水稻,所述重金属在较低水平下可能具有毒性。 CRISPR / Cas9还可以帮助创建更精致的家畜,在Charpentier中这是“更理想的”。

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在今年的化学奖获得者Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna在2012年发表了他们对CRISPR / Cas9基因剪刀的划时代发现之后不久,几个研究小组证明了该工具可用于修饰小鼠和人类细胞中的基因组。爆炸性发展。以前,改变细胞,植物或生物体中的基因非常耗时,有时甚至是不可能的。研究人员使用遗传剪刀原则上可以在他们希望的任何基因组中进行切割。此后,可以很容易地利用细胞的天然系统进行DNA修复,从而重写生命密码。 Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna因“开发基因组编辑方法”而获得2020年诺贝尔化学奖。有关更多信息,请参见bio中的链接。图片:©Johan Jarnestad /瑞典皇家科学院#NobelPrize #NobelLaureate #science #chemistry #genetics

诺贝尔奖(nobelprize_org)在太平洋标准时间2020年10月7日上午分享的帖子

CRISPR / Cas9试验由美国进行。科学家使用实验技术来治疗数十名患有镰状细胞病或遗传性血液病的患者。科学家说,技术有可能纠正多达89%的遗传缺陷。

英国癌症研究所癌症生物学部副主任杰西卡·唐斯(Jessica Downs)对伦敦的科学媒体中心说:“毫不夸张地说,从杜德纳和夏蓬迪耶的发现中出现的技术彻底改变了这一领域(临床医学)。”

他补充说:“我们在实验室中采用CRISPR / Cas9技术来研究导致癌症发展的分子变化。这改变了我们可以实现的目标,但是在临床中使用该技术也具有巨大的潜力。”

但是有争议

CRISPR / Cas9为创新带来了许多可能性,也充满争议。例如,中国科学家何建奎的故事。在2018年,他创造了第一个基因被工程化的婴儿。这位科学家于2019年被判入狱3年。中国科学家的所作所为震惊了世界,引起了恐怖,并引发了国际科学界的道德辩论。

当时,他“创造”了双胞胎女孩,其DNA经修饰可以抵抗艾滋病毒。在双胞胎出生之前,他用CRISPR / Cas9修饰了该基因。他做到了。骄傲使何先生不知所措。但是,全世界实际上批评了他。他被描述为令人毛骨悚然,不道德,甚至被视为对中国生物医学研究声誉的打击。

斯德哥尔摩大学生物化学和生物物理学教授,同时也是诺贝尔化学委员会秘书的克拉斯·古斯塔夫森说,在创造重大知识创新背后总有滥用的可能性。 “显然,这位中国研究员(何建奎)在他的实验中错误地应用了CRISPR / Cas9技术,”古斯塔夫森告诉CNN。

他说:“你不能在人类DNA上进行遗传改变。你可以用CRISPR / Cas9治疗某些遗传性疾病,但不能像中国科学家那样。”

艾曼纽·夏蓬蒂(Emmanuelle Charpentier)和珍妮弗·A·杜纳(Jennifer A.

创建这项技术的Doudna曾经对他的所作所为表示深切的关注。他说,只要有适当的方法避免HIV传播,他的实验就没有医学上的必要。

在Doudna和Charpentier之前,美英两国的三位科学家Harvey J. Alter,Michael Houghton和Charles M. Rice在10月5日星期一获得了诺贝尔医学奖。他们中的三个是与丙型肝炎病毒有关的发现背后的人,丙型肝炎病毒为开发检测和治疗方法提供了机会。

10月6日(星期二),诺贝尔物理学奖因发现黑洞而被授予罗杰·彭罗斯,罗因哈德·根泽尔和安德里亚·盖兹。今天,将在周五的诺贝尔和平奖和10月12日星期一的经济学之后宣布诺贝尔文学奖。


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